粤卫案函〔2021〕50号

省医保局：

　　姚桦等委员提出的《关于继续推进建立广东省罕见病医疗保障机制的提案》（第20210893号）收悉。经认真研究，我委会办意见如下：

　　近年来，我委大力推进改善医疗服务工作，不断提高罕见病诊疗水平。一是建立我省罕见病诊疗协作网。2019年我委印发了《广东省罕见病诊疗协作网实施方案》，组建以广州市妇女儿童医疗中心、中山大学附属第一医院为牵头医院，中山大学孙逸仙纪念医院等13家医院为成员医院，广东省疾病预防控制中心为协助检测机构的广东省罕见病诊疗协作网，并依托分级诊疗、医联体及区域联盟发挥辐射带动作用，实现全省罕见病患者相对集中诊疗及双向转诊，协同救治。并从2020年起，每月开展一期全省罕见病诊疗视频培训会，提高罕见病诊疗能力和水平，目前已举办9期，共计培训医务人员18.1万人次。二是开展罕见病病例诊疗信息登记工作。我省自2019年11月1日起组织启动罕见病例诊疗信息登记工作，截至2020年12月31日，我省罕见病病例登记病例数共39560例，居全国第二位。

　　我委同意委员的建议，将积极配合建立完善广东省罕见病医疗保障机制。一是关于罕见病治疗用药方面目前，根据2020年,省医改办印发《重大疾病防控和公共卫生综合检查方案》(粤医改办〔2020〕11号），我省已无“药占比”考核指标，不会因“药占比”限制用药。根据我省短缺药品监测情况，暂未发现罕见病用药短缺的情况，同时加强了管理的精细化水平，促进医疗机构药品供应保障。二是目前公立医院绩效考核未对罕见病进行考核，对医疗机构考核的主要方向是医院运营和管理，暂未发现医疗机构因绩效考核因素影响罕见病医疗救助的情况。三是治疗罕见病的药物因适用人群少、市场需求少、研发成本高，价格昂贵，罕见病患者疾病负担较为严重。建议积极加强与医保等部门的沟通联系，通过多种渠道推进我省罕见病医疗保障工作，在已经建立的短缺药保障体系的基础上，逐步建立罕见病药品供应保障体系，推动建立协作网医院罕见病药品供应目录及库存信息互联互通机制。四是继续举办我省罕见病诊疗能力培训班，提高医务人员对于罕见病诊疗能力和水平，为罕见病患者提供更高效、更高质量的诊疗服务，切实维护罕见病患者健康权益。

　　专此函达。

　　广东省卫生健康委

　　2021年4月19日

　　（联系人：谢意兰，联系电话：020-83802613   ）